Une piste pour traiter un jour la trisomie 21

Publié le 28/06/2013

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C’est une piste, qui pourrait peut-être ouvrir un jour la voie pour traiter la trisomie 21. Des chercheurs -dont l’étude est publiée cette semaine dans Nature- ont en effet réussi pour la première fois à neutraliser le chromosome en excès responsable de la trisomie 21, les individus atteints de syndrome de Down étant nés avec trois, au lieu de deux, copies du chromosome 21. Jusque là, la correction d'un chromosome entier était restée hors de portée, y compris in vitro. Or une équipe de l'Université du Massachusetts est parvenue à insérer un gène dans le chromosome excédentaire, pour le neutraliser. Pour aboutir à ce résultat, ils se sont servis d'un gène appelé "XIST", qui intervient au cours du développement embryonnaire, pour inactiver l'un des deux chromosomes X des femelles chez les mammifères. L'expérience a été conduite à partir de cellules provenant de trisomiques et reprogrammées pour retourner à un état quasi embryonnaire, de cellules souches pluripotentes induites (iPS). L'équipe teste à présent ce nouvel outil pour voir si la "thérapie du chromosome" peut corriger les pathologies chez des souris modifiées génétiquement afin d'être atteintes de trisomie 21. Les résultats devraient être connus "d'ici un an", indique Jeanne Lawrence, principale auteur de ’l’étude. Si, elle reste encore prudente sur des possibilités de transposition de ses recherches sur les êtres humains, elle estime que c'est un verrou conceptuel sur la thérapie chromosomique qui vient de sauter.