Implantée en Californie, la société BridgeBio Pharma a levé le voile sur son approche concernant le développement de nouvelles thérapies pour les maladies génétiques. Formée en 2015, cette entreprise se consacre principalement aux produits de pré-commercialisation.
BridgeBio Pharma associe une démarche traditionnellement axée sur les médicaments avec un nouveau modèle d'entreprise. L'idée est de convertir la recherche scientifique au stade précoce sur les maladies génétiques en médicaments. « Les nouvelles sociétés de technologie sollicitent beaucoup d'argent et d'intérêt, comme les entreprises spécialisées dans la manipulation des gènes, ou encore dans les produits cliniques en phase tardive de développement », souligne Neil Kumar, cofondateur et P-DG. « Mais dans le cas d'une petite molécule liée à une maladie génétique unique en stade pré-clinique, l'intérêt est plus difficile à susciter. Nous avons lancé BridgeBio pour nous consacrer à ces opportunités de produits uniques qui ciblent des facteurs génétiques de maladies bien définis. »
Moteur de médicaments
La société se considère ainsi comme un moteur de médicaments plutôt qu'une plateforme scientifique novatrice. « Nous travaillons en étroite collaboration avec des leaders académiques et cliniques afin de pouvoir faire passer en application clinique les découvertes qu'ils ont déjà effectuées. Au lieu d'essayer de découvrir de nouveaux phénomènes biologiques, nous prenons ce qui est déjà connu et développons des thérapies à partir de ces données », explique le cofondateur Frank McCormick, ancien cofondateur d'Onyx Pharmaceuticals.
Au lieu de créer de vastes plateformes, l'équipe forme des filiales simplifiées et spécialisées, consacrées à une maladie ou un actif spécifique. Ces filiales peuvent faire appel à un réseau d'experts internationaux en maladies génétiques.
À ce jour, BridgeBio compte sept programmes dont deux en phase clinique, et espère augmenter son portefeuille en s'appuyant sur la cartographie systématique du panorama des maladies génétiques.
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