Les responsables des centres de référence et de compétence spécialisés dans les maladies rares ont quelques nuits blanches devant eux.
La ministre des Affaires sociales et de la Santé, Marisol Touraine, et le secrétaire d’État chargé de l’Enseignement supérieur et de la Recherche, Thierry Mandon, viennent de publier une circulaire de 78 pages présentant les critères retenus dans les cahiers des charges de l'appel à projet visant à labelliser les centres de compétences. Les dossiers sont à remettre avant le 12 janvier 2017, et les premiers verdicts tomberont à partir du mois de mars.
Pour la première fois, la procédure de labellisation est étendue aux plus de 500 centres de compétences et structures de recours qui suivent les patients à proximité de leur domicile, en lien avec les établissements hospitaliers et médico-sociaux de proximité.
On compte aujourd'hui 131 centres de référence, labellisés pour une ou plusieurs maladies rares. Les premiers centres ont été installés en 2004 lors du premier plan maladies rares. « Tous ont été relabélisés au moins une fois depuis », précise le Pr Sylvie Odent, du service de génétique clinique du CHU de Rennes. L'appel à projet actuel est la première réévaluation de l'ensemble du dispositif.
100 millions à la clé
L'enjeu est de taille : les centres de référence, à la différence des centres de compétences bénéficient d'une enveloppe de financement globale de 100 millions d’euros. Précisons que les centres experts dans la prise en charge de la sclérose latérale amyotrophique, la mucoviscidose et l'hémophilie sont exclus de l'appel à projet puisqu'ils bénéficient de dispositifs qui leur sont propres finançant même les centres de compétences.
Cette relabellisation est la première action du 3e plan maladies rares dont la feuille de route est en cours de rédaction par les Prs Sylvie Odent et Yves Lévy, président-directeur-général de l'INSERM. Ce dernier a pris le relais du Pr Xavier Jeunemaître, de l'université Paris-Descartes qui ne participe plus à l'élaboration de la feuille de route depuis son départ récent de la tête de l'institut thématique multi-organismes de génétique, génomique et bio-informatique.
Fin décembre, les Prs Odent et Lévy vont rendre une méthodologie et un calendrier dans lequel ils définiront les axes de travail. La remise du 3e plan Maladies Rares est prévue « dans le mois qui va précéder l'élection », nous explique le Pr Odent, soit en février 2016.
5 missions à évaluer
« La volonté du ministère c’est de remettre les choses à plat, explique le Pr Odent, d’autres centres vont émerger de cet appel d’offres, mais l'enveloppe reste fixe. » Les dossiers seront examinés par des trios composés d'un clinicien issu des filières de soin, d'un chercheur désigné par la direction de la recherche et d'une personnalité impliquée dans la direction d’hospitalière ou issue d'une ARS.
Un centre de référence doit remplir 5 missions : coordination, expertise, recours, formation et recherche. Le dynamisme de chaque centre dans chacune de ces missions est abordé dans l'appel d’offres, qui réclame de nombreux détails : nombre de patients, nombre de référents, collaborations et programmes de recherche, partenariats, contribution aux cohortes et aux diplômes universitaires etc.
Plusieurs responsables de centres craignent que le critère du nombre de publications soit un réel problème. Pour le Pr Odent, « le ministère de la recherche et AVIESAN ont tendance à mettre la barre un peu plus haute qu'avant sur le critère "publish or perish", mais on est pas mal à penser que le socle doit être avant tout le soin. »
La France s'offre la part du lion sur les réseaux européens
Parallèlement à cette campagne de labellisation française, la commission européenne a lancé son propre appel à projet pour la constitution de plusieurs réseaux de référence européens maladies rares. Il existe déjà 10 réseaux de ce genre, financés depuis 2006 par la commission, composés de plusieurs centres européens de référence pilotés par un centre « chef de projet ».
Ainsi, le réseau de référence européen sur l'histiocytose langerhansienne et le réseau sur la porphyrie sont pilotés par l'assistance publique-hôpitaux de Paris, tandis que le réseau européen pour l'amélioration des soins et du soutien sociale des patients et de leurs familles est piloté par la fondation René Touraine. En dehors de la France, le Royaume Uni, l'Allemagne et l'Italie ont pris la tête de l'ensemble des réseaux existants. « On espère que la France va garder son leadership, avoue le Pr Odent. Nous avons été précurseurs avec nos filières santé maladie rare. »
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