Le Galien International de la recherche pharmaceutique est organisé tous les deux ans, par l'un des pays partenaires du Prix. Cette année, le prix est décerné en France.
Médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire : la bédaquiline (Sirturo) contre la tuberculose multirésistante
La bédaquiline (Sirturo, Janssen-Cilag) est indiquée dans la tuberculose pulmonaire multirésistante (MDR) en association à d'autres anti-tuberculeux. Les deux principaux facteurs de risque sont les antécédents de traitement et le pays d'origine (Afrique, Europe de l'Est, Russie, Chine, Inde). L'OMS et le HCSP l'ont déjà intégré dans leur stratégie de prise en charge de la tuberculose MDR. La HAS recommande que la prescription de bédaquiline soit restreinte aux médecins expérimentés. L'AMM de Sirturo est conditionnée à la réalisation d'une étude de phase III.
Médicaments réservés en thérapeutique hospitalière : le pembrolizumab (Keytruda), l'anti-PD1 du mélanome avancé (voir Galien France)
Médicaments destinés aux maladies rares : L'acide cholique (Orphacol) sauve le foie dans deux maladies rares
L'acide cholique (Orphacol), déjà primé en France en 2014, est indiqué dans le traitement oral quotidien de deux maladies hépatiques héréditaires rares et gravissimes (<100 patients en Europe), liées à des déficits enzymatiques. L'accumulation de métabolites hépatotoxiques évolue vers une insuffisance hépatique irréversible, dont le seul traitement était la greffe de foie, parfois dès les premiers mois de la vie. Orphacol, développé par le Pr Emmanuel Jacquemin (hôpital Bicêtre), est issu d'un partenariat entre l'AP-HP et le laboratoire CTRS titulaire de l'AMM depuis 2013.
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