Depuis le lancement du premier inhibiteur de tyrosine kinase (Glivec) qui a révolutionné la prise en charge de la leucémie myéloïde chronique (LMC), Novartis a continué à s'impliquer dans cette voie afin d'améliorer la prise en charge des patients atteints d’hémopathies.
C'est ainsi qu'aujourd'hui, à partir des résultats d'efficacité et de tolérance obtenus, à 48 semaines, dans deux essais en ouverts chez des patients atteints de LMC Ph+ (ENESTfreedom et ENESTop), il est possible chez certains, ayant été traités par Tasigna (nilotinib), d'arrêter le traitement.
Un arrêt de possible Tasigna pour la moitié des patients
Ces deux études ont montré que plus de 50 % des patients atteints de LMC Ph+ en phase chronique, répondant aux critères rigoureux de réponse prédéfinis, ont réussi à maintenir une rémission sans traitement (RST), après l'arrêt du traitement par Tasigna, que ce soit en traitement de 1re ligne ou après la prise de Glivec (Imatinib). Les études ont été menées chez des patients ayant une réponse moléculaire profonde, stable et durable. ENESTfreedom a évalué l'arrêt du traitement chez 190 patients, après l'obtention avec Tasigna d'une réponse RM 4,5, soit une réponse moléculaire profonde et ce, pendant un an de traitement de première ligne. ENESTop a, quant à lui, évalué l'arrêt du traitement chez 126 patients d'abord traités par Glivec, puis par Tasigna et ayant obtenu une réponse moléculaire profonde maintenue pendant un an avec Tasigna. Aucun nouveau signal de toxicité n'a été observé dans les études, outre ceux du profil de sécurité connu de Tasigna (douleurs musculo-squelettiques notamment). « Ces données sont importantes dans la mesure, où les patients atteints de LMC ont aujourd'hui une espérance de vie proche de la population normale et il faut désormais réfléchir à leur qualité de vie », a souligné le Pr François Xavier Mahon (CHU de Bordeaux).
Rydapt premier traitement ciblé de la LAM
Autre avancée, l'autorisation de Rydapt (midostaurine) dans deux indications de cancers rares, dans le traitement des patients atteints de mastocytose systémique avancée et chez les patients adultes présentant une leucémie aiguë myéloïde (LAM) nouvellement diagnostiquée, avec mutation du gène FLT3, en association avec une chimiothérapie standard d'induction associant daunorubicine et cytarabine et une chimiothérapie de consolidation avec cytarabine à haute dose, suivie pour les patients en rémission complète, d'un traitement d'entretien par Rydapt en monothérapie. Il s'agit du premier et du seul traitement ciblé dans cette indication : la première avancée majeure, depuis plus de 25 ans dans cette maladie rare, grave et difficile à traiter. « En France, le taux d'incidence de la LAM est de 2,5 cas/100 000 habitants/an et on dénombre environ 2 800 cas par an, majoritairement chez des hommes. L'âge est un facteur pronostic majeur et le pourcentage de survie des patients âgés de plus de 60 ans ne dépasse pas 20 % à 5 ans », a rappelé le Pr Nicolas Boissel de l'Hôpital Saint-Louis (Paris). La mutation du gène FLT 3 peut entraîner une progression plus rapide de la maladie, des taux de rechute plus élevés, et des taux de survie plus faibles que ceux observés dans les autres formes de LAM. Rydapt est également le premier et seul traitement de la mastocytose systémique avancée, une maladie rare se manifestant par une croissance non contrôlée des mastocytes néoplasiques qui entraîne de nombreuses lésions organiques (ex. dysfonctionnement hépatique), une diminution des cellules hématopoïétiques, une perte de poids et des symptômes systémiques handicapants tels qu’un prurit sévère.
Conférence de presse organisée par Novartis
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