Dr Pierre Foucaud responsable du centre de ressources et de compétences pour la mucoviscidose dy service de pédiatrie du centre hospitalier de Versailles

Comment expliquer les bons résultats de la France ?

La France a été un des premiers pays à mettre en place un dépistage néonatal systématique de la mucoviscidose, en 2002. Cela a été l'occasion de créer des centres référence et de compétence de la mucoviscidose. Il y a aussi le soutien institutionnel des plans maladies rares qui ont été un moyen de structuration fort des soins.

Nous sommes également un pays où un patient adulte sur 5 est greffé, alors que nos listes d'attente ont baissé de manière spectaculaire. Cela est dû à la progression de l’idée de la greffe dans la société, à l'évolution de la réglementation et aux recherches menées sur le reconditionnement de poumons jusqu'ici considérés comme de mauvais greffons.

Est ce que l'on voit déjà un impact de l'arriver des nouveaux traitements comme l'ivacaftor ?

La disponibilité de l'ivacaftor est loin d'être homogène dans le monde. Certains pays ont décidé de ne pas rembourser ce médicament très coûteux, de l'ordre de 180 000 à 200 000 euros par an. Il est trop tôt pour mesurer son impact, d'autant plus qu'il n'est indiqué que chez 2 à 3 % des patients.

Pour les autres, comme la majorité de patients hétérozygotes pour le pour le ΔF508, le cas de figure le plus fréquent en France, c'est la prochaine génération de modulateurs de CFTR qui procurent le plus d'espoirs.

Quels sont les axes d'amélioration ?

Nous devons nous servir des registres internationaux pour améliorer nos pratiques et pour évaluer l'efficacité des traitements adaptés aux différentes classes de mutation du CFTR. Nous devons aussi comprendre pourquoi l'indice de masse corporelle de nos patients est plus élevé qu'ailleurs.

La mucoviscidose est une maladie complexe et multiorgane qui ne peut se limiter à une seule approche. Nous devons travailler au plus près du mécanisme intime de la maladie : à ce titre la thérapie génique a constitué une véritable déception. À l'autre bout de la chaîne, nous devons continuer à travailler sur la transplantation pulmonaire.