La terlipressine a une autorisation de mise sur le marché dans le syndrome hépatorénal de type 1 en association à l’albumine depuis des années en Europe, la France étant le premier pays à l’avoir introduit en 2002. L’essai Confirm récemment publié, valide l’indication, et s’inscrit dans le contexte nord-américain où la molécule n’est pas encore autorisée.
« La Food and Drug Administration a commandé cet essai en double insu pour vérifier l’efficacité sur la survie, les deux précédents ayant ouvert la prescription en Europe avaient seulement montré un effet sur la fonction rénale », explique le Dr Richard Moreau, hépatologue à l’hôpital Beaujon. L’impact sur la survie demeure néanmoins une boîte noire. « Comme il s’agit d’une population peu fréquente, le critère de jugement de Confirm est composite, explique-t-il. Il associe l’amélioration de la fonction rénale et la survie sans dialyse. Mais cela reste des arguments forts d’efficacité ».
Les investigateurs ont inclus des patients présentant un doublement de la créatinine avec un taux d’au moins 199 µmol/l. « En Europe, il est communément admis de commencer le plus tôt possible, dès que le taux de créatinine augmente de 30 µmol/l », précise-t-il.
La tolérance est conforme à ce qui est connu : il existe un risque de complications respiratoires graves de type œdèmes pulmonaires. « Ce n’est pas surprenant compte tenu de la sévérité des patients inclus », remarque le Dr Moreau. Ces données rappellent ainsi la nécessité de faire attention à la fonction pulmonaire chez les patients les plus sévères. « Il semble préférable de traiter ce type de patients plutôt en réanimation qu’en service standard, souligne l’hépatologue. Des marqueurs tels que le proBNP pourraient aider à guider le remplissage vasculaire, il serait intéressant de les évaluer ».
F Wong et al, NEJM, mars 2021. DOI:10.1056/NEJMoa2008290
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