À quand l’annonce officielle?

LORS D’UN SÉMINAIRE organisé par Les Entreprises du médicament (LEEM), le Pr Gilles Tchernia, qui pilote la mise en œuvre du deuxième plan national Maladies rares (PNMR), en a présenté les grandes lignes. Mais L’annonce officielle par les quatre ministères concernés – Travail, Recherche, Santé et Industrie – tarde à venir. Le Pr Tchernia l’a lui-même reconnu, sans pour autant être en mesure de donner des explications, mise à part la délicate situation financière de la France.

Ce deuxième plan (PNMR2), initialement prévu pour la période 2010-2014, devrait s’articuler autour de sept grands axes : diagnostic, soins et prise en charge d’abord, recueil de données, recherche, médicaments spécifiques, prise en charge financière et remboursement (qui recouvre les médicaments hors AMM (autorisation de mise sur le marché), formation, information et soutien aux associations et enfin coopération européenne et internationale. Quatre-vingt et une actions sont déjà décrites, a assuré le Pr Tchernia, toutes avec un calendrier, et 51 d’entre elles sont évaluées financièrement.

Simplifier la vie des malades.

Le plan résulte des réflexions de 177 participants, recueillies lors d’une première phase de concertation qui s’est déroulée d’octobre 2009 à janvier 2010, puis de discussions avec les agences sanitaires et les différentes directions. Il doit désormais faire l’objet d’un arbitrage, qui n’est donc pas encore achevé.

Le but du plan, a expliqué Gilles Tchernia, est d’abord de simplifier au quotidien la vie des malades et de leur entourage mais également celle des acteurs des centres de référence et des centres de compétences (131 centres de référence ont été créés grâce au premier plan Maladies rares ainsi que de 500 à 1 000 réseaux de compétences). Autres objectifs : articuler « l’expertise nationale » et les actions à l’échelle régionale; organiser le recueil des données cliniques et biologiques et leur exploitation; bien évidemment, favoriser la recherche ; et développer l’action internationale.

Labelliser, mutualiser.

Le Pr Gilles Tchernia a donné quelques précisions sur trois des sept mesures phare du plan. Il a annoncé la création d’une fondation de coopération scientifique nationale maladies rares, qui comprendra deux ou trois volets, selon qu’Orphanet* décidera ou non de se joindre au M2R (Maladies rares recherche), ancien GIS-maladies rares, et à la Banque nationale de données MR. « Elle mettra en œuvre les appels nationaux, fera fonction de guichet pour orienter les jeunes chercheurs, elle aidera à la promotion des essais thérapeutiques et développera à la fois les interfaces avec les industriels et les partenariats public-privé », explique le spécialiste. La banque de données, outre la collecte des informations minimales, viserait aussi l’usage des médicaments hors AMM, en suivant des cohortes et en proposant des orientations pour les politiques publiques. Serait également envisagé un blog, permettant le dialogue entre les différents centres de référence.

Deuxième grande mesure : labelliser 20 à 30 plateformes nationales de laboratoires de référence maladies rares, afin de « donner à la biologie toute sa place aux côtés de la clinique ». Enfin, le plan devrait réorganiser le périmètre des centres de référence et de compétences au sein de filières et les rassembler en une fédération nationale. L’idée est de mutualiser les moyens.

Le comité de pilotage a délibéré à la mi-février. Les 4 cabinets ministériels ont acté le plan fin mars et début avril. Le séminaire du LEEM avait pour titre une question : « Les maladies rares sont-elles encore une priorité en France ? ». Elle semble se poser entièrement dans le retard de l’annonce du plan.

* Orphanet est un portail européen d’information sur les maladies rares et les médicaments rares, qui s’adresse à tout public. Créé en 1997, il fait partie depuis 2001 de la plate-forme maladies rares, située dans les locaux de l’hôpital Broussais (Paris), qui regroupe également le GIS-maladies rares, l’Alliance maladies rares, Eurordis et Maladies rares infos service.