Un Nobel pour CRISPR-Cas9

On s’attendait à ce qu’elles soient récompensées par le prix Nobel de médecine, et c’est finalement en chimie que l’Académie Nobel a couronné la Française Emmanuelle Charpentier et l’Américaine Jennifer Doudna pour la découverte de la technologie CRISPR-Cas9, aussi appelée ciseaux moléculaires.

C’est la seconde fois, de toute l’histoire des Prix Nobel, qu’un binôme de femmes est récompensé, après le Prix Nobel attribué à Elizabeth Blackburn et Carol Greider.

L’endonucléase CRISPR-Cas9 est capable de découper avec précision l’ADN au niveau d’un site précis, reconnu par un brin d’ARN intégré. Cette technologie a eu un impact décisif dans l’édition du génome et la recherche sur la thérapie génique. Elle est également utilisée pour la mise au point de thérapies innovantes contre les cancers telles que les nouvelles générations de CAR-T cells.

Formée à l’Institut Pasteur puis à l’université Pierre et Marie Curie, Emmanuelle Charpentier a été post-doctorante dans plusieurs universités américaines avant de revenir en Europe. En 2015, elle est nommée directrice de l’Institut Max-Planck d’infectiologie en Allemagne.

À l’origine, elle étudiait les bactéries Streptococcus pyogenes, ou streptocoques de groupe A. Elle a alors découvert une nouvelle molécule, la tracrRNA, impliquée dans la défense immunitaire des bactéries contre les bactériophages. En 2011, elle commence une collaboration fructueuse avec Jennifer Doudna, une biochimiste expérimentée dans les manipulations de l’ARN.

Sous leur forme naturelle, les ciseaux moléculaires reconnaissent l’ADN des virus bactériens. Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna sont parvenues à les reprogrammer pour qu’ils ciblent une séquence prédéterminée. En l’occurrence, elles décident de leur faire reconnaître les séquences palindromiques découvertes quelques années plus tôt par l’Espagnol Francisco Mojica : les CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats).

Pour Claes Gustafsson qui préside le comité Nobel, le CRISPR-Cas9 n’a pas seulement « révolutionné la science fondamentale », mais a aussi « ouvert la voie à des nouveaux traitements médicaux ».