La prescription compassionnelle du traitement combiné de la mucoviscidose Kaftrio (ivacaftor, tezacaftor, élexacaftor)/Kalydeco (ivacaftor) est élargie. Depuis le 1er juin, ce dernier peut ainsi être proposé aux « patients non porteurs de la mutation F508del âgés de 6 ans et plus (et non plus 12 ans et plus, ndlr), hormis ceux présentant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de protéine CFTR », indique l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM). Et ce désormais, quelle que soit la sévérité de la maladie pulmonaire.
Le bénéfice-risque jugé favorable
« Les données disponibles à ce jour permettent de présumer que les bénéfices attendus des médicaments concernés sont supérieurs aux risques encourus dans cette indication », justifie l’ANSM.
Le principe du traitement par Kaftrio et Kalydeco est d'agir sur la protéine CFTR, qui régule la composition des sécrétions des glandes exocrines, et qui dysfonctionne chez les patients atteints de mucoviscidose. L’ivacaftor permet à la protéine de mieux fonctionner tandis que le tezacaftor et l’elexacaftor augmentent la quantité de protéines présentes à la surface cellulaire.
Disponible en France depuis 2021, cette combinaison thérapeutique dispose depuis 2020 d’une AMM européenne pour le traitement de la mucoviscidose chez les adultes et adolescents de plus de 12 ans porteurs d’au moins une mutation F508del du gène CFTR. En mars 2022, la HAS avait donné son feu vert pour une utilisation en accès précoce chez les enfants de 6 à 11 ans hétérozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR et porteurs d’une mutation du gène CFTR à fonction minimale.
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