Mucoviscidose : Kaftrio très bientôt disponible pour les 6 ans et plus

Le Kaftrio du laboratoire américain Vertex, indiqué dans le traitement de la mucoviscidose va être généralisé en France pour les enfants de six et plus, alors qu'il était jusqu'ici disponible seulement pour les malades de douze ans et plus, a annoncé le ministre de la Santé dans un entretien au Journal du Dimanche. François Braun a précisé : « L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours ». Le médicament « sera disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière ».

Une autorisation de mise sur le marché de ce médicament avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d'une mutation spécifique (F508del du gène CFTR - cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans.

700 nouveaux patients

Cette annonce a été accueillie avec « un sentiment de soulagement », a indiqué David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose. « Grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante », indique l'association : en tout, au cours du premier trimestre 2023, « ce seront près de 5 000 personnes atteintes de mucoviscidose » qui auront ainsi accès au Kaftrio.

Toutefois, il n'est pas adapté à tous les patients. « Près de 35 % des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien », rappelle Vaincre la Mucoviscidose.

(Avec l'AFP)