L’agence de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a accordé une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte à l’association lumacaftor/ivacaftor (Orkambi, Vertex Pharmaceuticals) dans l’indication du traitement de la mucoviscidose. Le médicament est destiné aux patients âgés de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR (la plus répandue). Selon le protocole d’utilisation, la prescription revient aux médecins hospitaliers expérimentés dans le traitement de la mucoviscidose. La posologie est de 2 comprimés par voie orale toutes les 12 heures. Lumacaftor/ivacaftor Vertex doit être pris immédiatement avant ou après un repas ou une collation contenant des graisses.
L’association lumacaftor/ivacaftor avait confirmé son efficacité en mai dernier dans une étude publiée dans le « New England Journal of Medicine ». Le 24 septembre dernier, Orkambi a obtenu un avis favorable de l’agence européenne du médicament (EMA) concernant une future mise sur le marché européen, qui doit encore être approuvée par la Commission européenne. En France, le laboratoire a prévu le début des traitements dans le cadre de l’ATU en décembre 2015.
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