La ministre des Solidarités et de la Santé, Agnès Buzyn, a promis que le 3e Plan national Maladies rares sera finalisé d'ici la fin de l'année 2018. Il sera aussi coordonné aux autres plans nationaux dont le plan France génomique 2025, le plan cancer et la stratégie nationale de santé sur laquelle une concertation a été initiée en septembre dernier. Un comité de suivi spécifique sera d'ailleurs mis sur pied en 2018 pour assurer cette coordination. Cette annonce a été faite en ouverture des 5es Rencontres organisées à Paris par la Fondation Maladies rares.
La ministre a par ailleurs annoncé la fin de la dernière vague de labellisations des centres de références maladies rares. Un total de 387 centres de référence a été labellisé, répartis dans 109 réseaux. Pour la première fois, 1 845 centres de compétence ont également été recensés. En 2016, avant le début de la labellisation, la France comptait 33 centres de moins. Les nouveaux centres devront se partager une enveloppe budgétaire inchangée de près de 90 millions d'euros (les centres de compétence ne bénéficient pas de financement complémentaire). Cette relabellisation constitue « le socle du 3e plan maladies rares », précise la ministre.
Un préprojet qui inquiète
Deux plans nationaux ont déjà été menés : 2005-2008 et 2011-2016. Les associations, médecins et chercheurs avaient demandé la mise en place d'un nouveau plan dont l'écriture a débuté en novembre dernier. Les recommandations des 4 groupes de travail (« Vers un parcours de santé clair », « vers une médecine individualisée », « vers des thérapeutiques innovantes » et « vers de nouvelles compétences et des développements technologiques au service de l'information et de l'autonomie ») ont d'ores et déjà été remises aux représentants du ministère de la Santé, qui ont retenu 80 propositions.
Une nouvelle réunion du comité de pilotage doit se tenir le 30 novembre afin de formuler des remarques sur les 80 items de ce préprojet, qui ne remporte pas une adhésion totale. « C'est très brouillon, il y a beaucoup de confusion entre les buts et les moyens », remarque le Dr Ségolène Aymé, de l’Institut du cerveau et de la moelle épinière et fondatrice d'Orphanet.
La présidente de l'Association française contre les myopathies (AFM), Laurence Tiennot-Herment, regrette de son côté l'absence d'un pilotage impliquant les ministères de la Santé, de l'Industrie et de la Recherche. « Ce qui nous semble crucial, c'est le développement du médicament : seulement 5 % des maladies rares disposent d'un traitement curatif, explique-t-elle au « Quotidien ». Le préprojet mentionne un appel à projet pour de la recherche translationnelle mais il n'y a rien en ce qui concerne le financement de développement des innovations de ruptures qui nécessitent beaucoup de moyens. »
Laurence Tiennot-Herment craint aussi une dilution du 3e PNMR dans les autres plans nationaux. « On peut comprendre le souhait d'intégration des maladies rares dans une stratégie de santé, nuance-t-elle. Pour les maladies rares qui génèrent des situations de handicap complexes, il peut y avoir des rapprochements tout à fait pertinents avec le plan national des maladies chroniques. Pour autant, les maladies rares ont leurs spécificités, prévient-elle : l'organisation actuelle des soins est dans une logique régionale, alors que du fait du peu de patients, les maladies rares entrent dans une logique nationale ou européenne. Il y a en plus la problématique de l'errance diagnostique qui reste une réalité pour 50 % des malades. »
Au cours de son discours, la ministre a évoqué l'accent qui sera mis sur l'innovation organisationnelle, numérique et technologique, « mais pas d'innovation thérapeutique » note Laurence Tiennot-Herment.
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