« Le système des ATU sera réformé de manière historique. Ce sera en place le 1er janvier 2021 », annonce Emmanuel Macron le 28 août dernier à la Villeneuve-la-Garenne. Votée dans le cadre de la LFSS à l’automne, elle devrait s’appliquer en juillet. Si la prévision s’est révélée optimiste, c’est tout simplement parce que le président de la République n’avait pas pris en compte le temps nécessaire à la rédaction des décrets, en coconstruction. Pour une fois, le concept, très tendance, n’est pas usurpé. « Nous avons collaboré avec l’ANSM, la HAS, la direction de la Sécurité sociale sous l’autorité du ministère des Solidarités et de la Santé », témoigne Michel Joly, président de Gilead France.
Accès précoce remplace ATU
Le résultat est-il historique ? Portée par l’Élysée mais gérée tout au long Avenue-de-Ségur, c’est, en tout état de cause, une réforme majeure du quinquennat pour l’industrie pharma. En premier lieu, on ne parlera plus d’ATU mais d’accès précoce. La réforme ne se résume toutefois pas à ce toilettage sémantique. Elle a pour enjeu de tenir ensemble « trois principes cardinaux, la simplicité, la prévisibilité, l’attractivité », résume Michel Joly. Point essentiel, l’entrée dans le dispositif pour un médicament innovant est validée par la HAS et l’ANSM. Ce qui devrait à terme réduire le risque de divergence entre les deux agences avec des conséquences dramatiques pour les patients. En effet après avoir bénéficié d’un nouveau traitement avec le système des ATU, l’attribution d’une ASMR V par la Commission de la transparence (HAS) en ne reconnaissant pas le caractère innovant d’un médicament en limitait la possibilité de commercialisation.
Un dispositif devenu obèse
Au-delà, le dispositif très généreux au départ, était devenu obèse, complexe au fil du temps suite à l’ajout de nouveaux mille-feuilles réglementaires. L’enjeu non avoué était bien d’en resserrer l’accès. Objectif atteint, selon une enquête menée par le Leem en 2019, 25 % des laboratoires ne demandaient plus d’ATU pour leurs produits innovants. Avec les nouvelles règles, les hésitations des industriels devraient être levées. Désormais, lors de la sortie du dispositif de l’accès précoce, les sommes dues par l’industriel entre le prix libre et celui fixé après négociations avec le Comité économique des produits de santé (CEPS) auront été programmées.
Provisions versées chaque année
Avec des grilles établies à partir des chiffres d’affaires, des provisions seront ainsi versées chaque année. Ce qui réduira d’autant le versement de sommes considérables exigées à l’issue des longues durées de négociation. Sur les quatre dernières années, la moyenne de remise entre le prix d’origine et le prix final était de 40 % à 50 %. Faut-il parler ici de gestion de « bon père de famille » ?
Tous les problèmes n’ont pas toutefois été résolus. Des pénalités sont prévues lorsque la Commission de transparence ne reconnaît pas le caractère innovant d’un médicament. Que se produira-t-il pour les médicaments recevant une ASMR IV ? « On trouve dans cette catégorie des médicaments contre les maladies orphelines, le cancer, des thérapies géniques, précise Michel Joly. Ces traitements très innovants, qui portent un espoir majeur pour les patients, arrivent rapidement sur le marché car développés sur de petits effectifs. Mais comme le niveau de preuve n’est pas définitif, la Commission de transparence est hésitante à qualifier le niveau d’innovation en primo-inscription. »
Autre conséquence de l’attribution d’une ASMR IV, elle interdit l’inscription automatique sur la liste en sus. Bref revient inévitablement le serpent de mer de la réforme de l’évaluation, souvent annoncée, jamais mise en place. Sera-t-elle au programme du prochain quinquennat ?
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