Une pluie de récompenses

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Publié le 08/12/2016

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Crédit photo : SEBASTIEN TOUBON

Volet e-santé : Informer pour mieux vacciner

À l'heure où les pouvoirs publics s'arrachent les cheveux pour réconcilier les Français avec la vaccination, les sites comme MesVaccins.net sont des initiatives précieuses. Cette plateforme, récompensée du Galien dans la catégorie e-Santé, comporte un espace où les professionnels de santé ont accès aux textes de références et peuvent obtenir un avis d'experts. Un espace grand public permet quant à lui de faire le point sur le calendrier vaccinal, d'informer sur les vaccins à prendre avant un voyage et de bénéficier d'un carnet de vaccination électronique.

Volet « Accompagnement du patient » : dialyse péritonéale et plate-forme Kolibri d'apprentissage, deux lauréats

. Si la dialyse péritonéale permet d'assurer à domicile le traitement des jeunes enfants en insuffisance rénale terminale, un apprentissage des parents est essentiel pour sa mise en place. Partant de ce constat, une équipe de 8 personnes, montée par le Pr Georges Deschênes, de l'hôpital Robert-Debré (AP-HP), ont bâti un projet afin d'accompagner les parents dons les enfants peuvent bénéficier de cette alternative à l'hémodialyse réalisée à l'hôpital.

. Le deuxième lauréat de la catégorie est la plateforme d'apprentissage Kolibri, créée en 1986 par Anne Dunoyer de Segonzac, dont le but et de réconcilier les enfants isolés et vulnérables avec l'apprentissage des disciplines scolaires. La plate-forme permet aux jeunes patients de reprendre leur cursus scolaire interrompu par la maladie.

Volet « Dermocosmétique et dermatologie esthétique » : Traquer les radiodermites au laser

Les radiodermites, avec leur cortège d'ulcérations, sont une conséquence visible et douloureuse de la radiothérapie du dans le cancer du sein. Le Galien a récompensé le traitement par laser à colorant pulsé de ces lésions cutanées dont l'efficacité a été confirmée par deux études menées par le Dr Jean-Michel Mazer, dermatologue, directeur du Centre laser international de la peau (Paris). Dans la première étude menée chez 110 patientes porteuses de 157 zones de radiodermite, la réduction des lésions de 80 % a été observée chez toutes les participantes, dont plus de la moitié en 1 ou 2 séances. Au cours de la deuxième étude, les chercheurs ont démontré la légère supériorité de durées d'impulsions plus longues.

Volet « Dispositifs médicaux »

1) à vocation thérapeutique, de prévention, en pratique ambulatoire ou hospitalière : Les autotests VIH, pour toucher ceux qui échappent au dépistage

Avec plus de 100 000 dispositifs distribués en un an, l'autotest a rapidement trouvé sa place dans l'arsenal de lutte contre l'épidémie d'infections par le VIH, en touchant une population qui échappe aux dispositifs habituels. Selon le dernier bilan diffusé par le fabriquant, le recours à l'autotest constituait un premier dépistage pour 40 % des utilisateurs, dont plus de la moitié affirme qu'il ne se serait pas rendu dans un centre de dépistage si l'autotest n'existait pas. Basé sur l'identification des anticorps anti-VH1 et anti-VH2 grâce à une combinaison d'antigènes brevetée et sur le principe du SURE CHECK HIV 1/2 Assay, ce test est simple d'utilisation et permet d'avoir un résultat en 15 minutes.

2) de compensation de handicap et d'aide au retour à la vie sociale : PICO, un système à usage unique de traitement des plaies par pression négative

Le dispositif à usage unique PICO favorise la cicatrisation des plaies de moins de 400 cm³, en utilisant le procédé de la pression négative connu depuis près de 20 ans. La pression y est continue, 80 mmHg, maintenue par une petite pompe de 90 g que le patient peut garder dans sa poche. Normalement employé en milieu hospitalier pour la gestion des plaies complexes, ce dispositif permet en outre d'associer un suivi par télémédecine.

3) d'imagerie, de diagnostic ou interventionnel : Focal One, des ultrasons sélectifs dans le cancer de la prostate

Focal One est un dispositif médical utilisant la technologie HIFU (pour High Intensity Focused Ultrasound) pour traiter de façon non invasive et sélective le cancer de la prostate localisé. Cette technologie est le fruit d'une collaboration de l'INSERM, des Hospices civils de Lyon et de la société EDAP TMS. La qualité de vie est préservée en limitant les complications urinaires (incontinence) et sexuelles. Parmi les différents dispositifs utilisant l'HIFU, Focal One est le premier bénéficiant du forfait innovation.

Volet « médicaments »

1) médicaments utilisés en thérapeutique ambulatoire : le nalméfène (Selincro) pour réduire la consommation d'alcool

Le nalméfène (Selincro, Lündbeck) est le premier médicament indiqué dans la réduction de la consommation d'alcool chez des sujets dépendants. Jusqu'à récemment, il n'existait que des traitements destinés au « maintien de l'abstinence ». Le nalméfène est un modulateur du système opioïde (antagoniste μ et δ et agonsite partiel κ) qui a reçu son AMM en 2013. Le Selincro doit être prescrit en association avec un suivi psychosocial continu axé sur l'observance thérapeutique et la réduction de la consommation d'alcool.

2) médicaments réservés en thérapeutique hospitalière : 2 ex aequo, nivolumab (Opdivo) et pembrolizumab (Keytruda)

. Le nivolumab (Opdivo, BMS) est un inhibiteur du checkpoint PD1, qui aide à rétablir la réponse immunitaire antitumorale. Opdivo a aujourd'hui l'AMM dans 4 indications d'immuno-oncologie parmi les plus difficiles à traiter : mélanome avancé ; cancer bronchique non à petites cellules localement avancé ou métastatique ; carcinome à cellules rénales avancé ; lymphome de Hodgkin en rechute ou réfractaire.

. Le pembrolizumab (Keytruda, MSD) est un anti-PD1 qui a reçu sa première AMM dans le mélanome avancé. Il a récemment été autorisé dans les cancers bronchiques non à petites cellules exprimant le biomarqueur PDL1. La molécule est d'ores et déjà testée dans plus de 360 essais cliniques incluant plus de 30 types tumoraux, dans des formes habituellement résistantes de cancer.

3) médicaments destinés aux maladies rares : ex aequo, l'association lumacaftor-ivacaftor (Orkambi), premier traitement ciblé dans la mucoviscidose et l'ataluren (Translarna) dans la dystrophie musculaire de Duchenne

. L'association de Lumacaftor et d'Ivacaftor (Orkambi, Vertex) est indiquée dans le traitement de la mucoviscidose chez les personnes âgées de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, soit 40 % des patients atteints de mucoviscidose. Les deux principes actifs inaugurent la nouvelle classe des modulateurs de la fonction CFTR. Orkambi améliore (dès J15) et stabilise la fonction respiratoire, diminue le nombre d'exacerbations pulmonaires et augmente l'IMC au long cours.

. L'ataluren (Translarna, PTC therapeutics) a obtenu en 2014 une AMM conditionnelle dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne résultant d'une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez des patients ambulatoires âgés de 5 ans et plus. Cette petite molécule administrée par voie orale permet de restaurer partiellement la synthèse de la dystrophine. La population la plus sensible au Translarna est constituée de patients dans la phase de déclin de leur période ambulatoire.

Volet « travaux de recherche » : les Prs Philippe Menasché et Jérôme Larghero pour la thérapie cellulaire dans l'insuffisance cardiaque

« Nous sommes un peu surpris, mais cela nous fait plaisir de voir le travail de tout une équipe reconnue ». Le Pr Philippe Menasché (hôpital européen Georges Pompidou, AP-HP) est un habitué des distinctions : Grand prix de la Fondation de France en 2011, prix Eloi-Collery de l’Académie nationale de médecine… Ce prix Galien qu'il remporte avec le Pr Jérôme Larghero qui dirige le département de biothérapies cellulaires est une nouvelle distinction sur son CV. Il récompense les avancées des deux chercheurs dans le domaine de l'utilisation des cellules-souches dans l'indication de l'insuffisance cardiaque. Le traitement utilisé est évalué dans l’étude clinique ESCORT, une première mondiale, avec déjà cinq patients opérés et un sixième en phase de recrutement. il s'agit d'un patch de fibrine cellularisé avec des cellules souches embryonnaires différenciées in vitro au stade de cellules progénitrices cardiaques, implanté lors d’une intervention chirurgicale pour pontage aorto-coronaire.