La Commission européenne a autorisé fin août le sotatercept (Winrevair, laboratoire MSD) en association avec d’autres thérapies pour le traitement de l’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) de classe fonctionnelle II et III. En France, la molécule est en accès précoce depuis avril.
C’est le premier traitement inhibiteur du signal de l’activine approuvé dans l’indication. Il agit en améliorant l’équilibre entre les signaux pro et anti-prolifératifs qui régulent la multiplication des cellules vasculaires.
L’HTAP est une maladie rare, caractérisée par la constriction de petites artères pulmonaires et une pression sanguine élevée dans la circulation pulmonaire. Le diagnostic doit être évoqué devant une dyspnée d’effort inexpliquée, associée ou non à des lipothymies et/ou à des signes d’insuffisance cardiaque droite ou survenant dans une population à risque. Environ 30 000 personnes en sont atteintes en Europe. L’âge moyen au diagnostic est de 55 ans, avec une surreprésentation des femmes entre 30 et 50 ans. Le taux de mortalité est d’environ 43 % à cinq ans.
L’âge moyen au diagnostic est de 55 ans, avec une surreprésentation des femmes entre 30 et 50 ans
Test de marche de six minutes
L’autorisation de mise sur le marché (AMM) s’est fondée sur les résultats de l’essai de phase 3 Stellar. « Cette étude a montré que l’ajout de Winrevair aux traitements standards de l’HTAP améliorait la capacité à l’effort, réduisait le risque de décès ou d’événements d’aggravation clinique et améliorait la classe fonctionnelle par rapport aux traitements standards seuls de l’HTAP », commente le Pr Marc Humbert, directeur du centre de référence de l’hypertension pulmonaire de l’université Paris-Saclay.
Le critère principal de cette étude randomisée contre placebo menée chez 323 patients était la distance parcourue au test de marche de six minutes. Une amélioration significative (+ 40,8 mètres) a été observée dans le groupe sotatercept par rapport au groupe placebo (IC 95 % : 27,5-54,1 ; p < 0,001). Plusieurs critères secondaires ont été améliorés (risques de décès et d’aggravation).
Le sotatercept est administré en injection sous-cutanée une fois toutes les trois semaines. La NFS doit être surveillée avant les cinq premières doses (au minimum) en raison des risques de polyglobulie et de thrombocytopénie sévère. Une contraception efficace est à recommander aux femmes en âge de procréer.
D’après un communiqué de MSD
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