CET ESSAI est important, car c’est le premier du genre en phase II, apprécie le Dr Jean-Daniel Lelièvre (immunologiste clinicien, hôpital Henri Mondor, Créteil). Il donne des résultats mitigés, très préliminaires, peu marqués, mais suffisants pour appeler tout de même d’autres essais. « C’est intéressant au plan conceptuel, cela montre qu’il y a une probabilité que ça marche, même si on s’appuie sur un effet limité. »
Nous sommes très loin d’atteindre le seuil de la thérapeutique souligne-t-il.
Ce qui est important est que les précurseurs hématopoïétiques CD34 prélevés chez les malades et que l’on traite pour faire transfecter un gène qui va découper le VIH ne sont, a priori, pas infectés par le virus. Il était prévisible que seule une partie de ces cellules revienne dans la moelle osseuse lorsqu’on les réinjecte. Les méthodologistes avaient évalué cette proportion à 5 à 10 % et présumé une réduction de 0,5 log de la charge virale. Cela ne s’est pas passé aussi bien que prévu.
Mais les investigateurs voient tout de même des effets. S’il n’y a pas une réduction nette de la charge virale, il y a une tendance à une réduction de l’aire sous la courbe, c’est-à-dire une impression que l’ensemble des charges virales diminue, chez ceux qui ont reçu le ribozyme par rapport au placebo. Le ribozyme est donc susceptible de modifier la réplication virale.
Le chemin est long avant d’envisager de parler de l’essai en thérapeutique. Les étapes suivantes vont être d’améliorer le protocole. La cytaphérèse fait perdre des cellules utiles, des CD4. Il est nécessaire de réduire cette phase, d’améliorer l’efficacité avec laquelle on obtient des CD34 et de mieux faire rentrer le gène du ribozyme dans les CD34.
Tous les patients qui avaient eu du ribozyme avaient des cellules transfectées, mais en très petite quantité (0,05 %). Il convient maintenant de faire augmenter cela.
Enfin, cet essai montre que ce système de thérapie génique par ribozyme sur les CD34 n’est pas toxique, qu’il n’y a pas d’effet indésirable, ce qui est important, conclut les spécialistes.
Le Pr Delfraissy (Directeur de l’ANRS) souligne lui aussi le caractère très préliminaire de cet essai qu’il qualifie de bon travail.
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