L'imatinib, commercialisé en 2001 sous le nom de Glivec, a transformé le traitement de la leucémie myéloïde chronique (LMC). Les chercheurs de l'étude IRIS (pour International Randomized Study of Interferon and ST1571) publient dans « The New England Journal of Medicine » les résultats à 10 ans de l'imatinib chez plus de 1106 patients traités pour une LMC dans 16 pays. Dans l'étude, la survie à 10 ans atteint le chiffre de 83,3 %, quand la survie à 5 ans concernait moins de un patient sur trois auparavant.
Dans cet essai ouvert avec cross-over, les patients étaient randomisés pour recevoir soit de l'imatinib (n=553) soit de l'interféron alpha + cytarabine (n=553). Compte-tenu du taux élevé et rapide de crossover parmi le groupe interféron alpha + cytarabine (65,6 %), l'étude s'est concentrée aux patients randomisés dans le groupe imatinib. Près de la moitié du groupe (48,3 %) a été suivie jusqu'à la fin de l'étude, avec une réponse cytogénétique complète dans 82,8 % des cas. Les effets secondaires étaient peu fréquents et survenaient le plus souvent durant la première année de traitement.
La découverte de l'imatinib a ouvert la voie à la médecine personnalisée, prouvant qu'il est possible d'empêcher la croissance de cellules tumorales sans altérer les cellules normales. Pour le Dr Brian Druker, directeur de l'institut du cancer à la faculté de médecine OHSU (Portland) et co-auteur : « Cette étude renforce l'idée que l'on peut créer des thérapies efficaces et non toxiques. »
Dans un éditorial, le Pr Dan Longo de la faculté de médecine de Harvard et rédacteur en chef adjoint de la revue écrit : « Le développement de l'imatinib a fondamentalement modifié le champ de l'oncologie. Les priorités se sont déplacées des agents agissant sur les cellules en division vers une meilleure compréhension de la biologie des types individuels de cancer. »
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