Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis positif pour l'approbation conditionnelle de la thérapie génique Casgevy (exagamglogène autotemcel [exa-cel]) du laboratoire Vertex Pharmaceuticals, pour le traitement de la drépanocytose sévère et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions chez les patients âgés de 12 ans et plus.
La décision d'approbation de la Commission européenne est attendue pour le premier trimestre 2024. Ce serait la première thérapie génique autorisée à se fonder sur la technologie Crispr-Cas9.
La technique des ciseaux moléculaires Crispr, qui avait valu le prix Nobel de chimie 2020 à la Française Emmanuelle Charpentier et à l'Américaine Jennifer Doudna, se veut beaucoup plus précise que celle basée sur un vecteur lentiviral, comme pour le Zyntéglo de Bluebird autorisé dans la bêta-thalassémie dépendante des transfusions. D'autres stratégies d'édition du génome sont envisagées, telles que l'édition de base expérimentée en France par les chercheurs de l'institut Imagine.
Augmenter la production d'hémoglobine fœtale
Quelle que soit la technique utilisée, ces traitements consistent à prélever puis à modifier des cellules souches du patient, qui seront ensuite réinjectées. Après la perfusion, en une dose unique, les patients sont suivis durant plusieurs semaines à l'hôpital.
Par le biais d'une cassure double brin, les cellules souches et progénitrices hématopoïétiques du patient sont éditées au niveau de la région « enhancer » spécifique aux érythroïdes du gène BCL11A. Cette modification entraîne la production de niveaux élevés d'hémoglobine fœtale par les globules rouges.
Le traitement Casgevy avait déjà été approuvé en novembre par les autorités sanitaires britanniques, et au début du mois de décembre par la Food and Drug Administration (FDA), l'agence américaine du médicament.
En Europe, c'est désormais à la Commission européenne s'exprimer. L'utilisation de Casgevy dans l'Union européenne reste expérimentale. L'autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle qui lui a été accordée sera transformée en AMM « classique » lorsque les données cliniques complètes seront disponibles, après quelques années de suivi.
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