« Toutes les décisions et avis de la Haute Autorité de santé (HAS) s’appuient sur des critères scientifiques précis et réglementés », déclare l’institution dans une mise au point ce 8 novembre, près d’un mois après avoir refusé l’accès précoce au Qalsody (tofersen) dans le traitement d’un type rare de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1).
Le Qalsody vise à ralentir la progression de la maladie de Charcot chez un petit pourcentage (1,6 %) de patients SLA atteints de cette forme génétique particulière, soit 60 à 160 personnes sur les quelque 6 000 à 8 000 patients touchés en France. La thérapie a été approuvée par les autorités sanitaires des États-Unis en avril 2023 et de l'Union européenne (UE) en février 2024. En France, le laboratoire Biogen avait sollicité une autorisation d’accès précoce, procédure dérogatoire qui permet aux patients en impasse thérapeutique de bénéficier temporairement de certains médicaments présumés innovants, parfois avant même leur autorisation ou leur remboursement dans le cadre du droit commun.
Mais le 10 octobre dernier, la HAS a refusé cette autorisation, considérant que ce médicament ne démontrait pas de bénéfice clinique et n’apportait pas de changement substantiel pour les patients en matière d’efficacité, au regard des données fournies par Biogen.
Alors que la principale association française de lutte contre la maladie, l'Association pour la recherche sur la SLA (Arsla) a dénoncé cette décision « cruelle et inacceptable », pétition à l’appui, la HAS détaille sa démarche. « Elle a bien conscience de la gravité de cette pathologie et partage l’espoir que peut susciter l’arrivée d’un traitement pour tous les patients concernés », écrit-elle en préambule. Mais le Qalsody ne remplit que deux critères sur les quatre donnant droit à l’accès précoce : il est bien destiné à traiter une maladie grave et il n’existe pas de traitement approprié déjà disponible.
En revanche les données apportées par le laboratoire Biogen sur les deux autres critères ne permettent pas à la HAS de donner un feu vert pour l’accès précoce : « Les résultats de l'analyse principale de l'étude clinique de phase 3 n'ont pas mis en évidence de différence statistiquement significative entre le tofersen et le placebo sur l'état clinique des patients après 28 semaines de traitement. Par ailleurs, les données de l’étude du laboratoire n’étaient pas suffisamment robustes concernant une possible évolution favorable d’un marqueur biologique (dosage des neurofilaments) », explique l’institution.
Bientôt un nouvel avis
« Consciente des enjeux et des attentes, la HAS regrette de ne pas disposer de données probantes lui permettant de répondre favorablement à cette demande d’accès précoce du laboratoire et invite ce dernier à apporter de telles données », lit-on.
Par ailleurs, l’évaluation de Qalsody se poursuit dans le cadre d’une autre procédure lancée en parallèle par le laboratoire, pour obtenir son remboursement dans le cadre du droit commun. « Les échanges avec le laboratoire se poursuivront dans les prochaines semaines. Cette procédure conduira la commission de la transparence de la HAS à adopter un nouvel avis. Il incombera ensuite aux pouvoirs publics, sur la base de cet avis, de prendre leur décision sur l’éventuelle prise en charge du médicament par l’Assurance-maladie », conclut la Haute Autorité.
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