«Les bisphosphonates n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en pédiatrie, mais nous sommes amenés à les utiliser dans trois types situations où nous sommes dépourvus d’autres ressources thérapeutiques », rappelle la Pr Agnès Linglart.
En premier lieu dans un contexte d’urgence extrême, face à une hypercalcémie où les bisphosphonates par voie intraveineuse constituent le seul traitement efficace. Ensuite dans les douleurs osseuses de diverses origines telles que métastases de cancer ou la dysplasie fibreuse, maladie rare avec atteintes osseuses localisées. Les bisphosphonates sont alors utilisés pour leur action antalgique. Enfin, dernière situation, la plus fréquente : la fragilité osseuse. La question du recours aux bisphosphonates se pose comme chez les adultes qui ont une ostéoporose. Cette classe de médicaments a initialement été utilisée dans l’ostéogenèse imparfaite, où leur efficacité est aujourd’hui clairement démontrée. Ils augmentent la densité osseuse, réduisent les douleurs et le risque de fractures et améliorent la qualité de vie. Ils sont administrés par voie intraveineuse, voie qui a été la plus étudiée en raison de la mauvaise biodisponibilité, de la mauvaise tolérance et du manque de données d’efficacité de la voie orale.
Polyhandicap, corticothérapie, mucoviscidose
Sur la base de l’expérience acquise dans l’ostéogenèse imparfaite, le pamidronate et le zolédronate ont été utilisés dans plusieurs pathologies qui entraînent une déminéralisation du squelette. Un consensus existe aujourd’hui dans la littérature internationale pour souligner l’intérêt des bisphosphonates intraveineux chez l’enfant polyhandicapé, chez lequel ils sont efficaces sur la densité osseuse et le risque de fracture. Chez les enfants recevant une corticothérapie au long cours, qui s’accompagne d’une augmentation du risque fracturaire notamment au niveau vertébral, leur place reste plus discutée. « Il ne s’agit pas comme chez les adultes d’un traitement instauré de manière préventive, mais d’une décision au cas par cas sur la base d’une discussion d’experts », précise la Pr Linglart.
Les bisphosphonates sont actuellement évalués dans d’autres situations, en particulier dans la mucoviscidose et dans des contextes de déminéralisation sévère, comme l’ostéoporose juvénile idiopathique.
Leur administration se fait avec prudence car les mécanismes à l’origine de la déminéralisation ne sont pas encore bien compris. Ils doivent toujours être utilisés conjointement avec du calcium et de la vitamine D, sinon ils sont inefficaces. Ils ont des effets secondaires, comme l’hypocalcémie et le syndrome pseudogrippal lors de la première administration, effets qui sont bien connus et bien gérés à l’hôpital.
« Les bisphosphonates représentent le seul traitement de l’ostéoporose de l’enfant, pour laquelle aucune autre molécule n’est recommandée. Il n’y a pas d’AMM à attendre, mais un guide de bonne pratique, encadré par des sociétés comme la Société française d’endocrinologie et diabétologie pédiatrique et le Groupe de recherche et d’information sur les ostéoporoses, sera publié courant 2016 pour aider les praticiens », conclut la Pr Linglart.
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