Takhzyro (lanadelumab), un anticorps monoclonal entièrement humain injectable, est disponible en prévention des crises d’angio-œdème héréditaire (AOH) chez les patients âgés de 12 ans et plus intolérants ou insuffisamment contrôlés par des traitements de première intention. Maladie génétique rare, l’AOH est caractérisée par une production excessive de bradykinine, liée à l’absence ou à un dysfonctionnement de l’inhibiteur de C1 estérase (C1 INH). En se liant spécifiquement à la kallikréine plasmatique, une enzyme activatrice des kinines, Takhzyro inhibe la production de bradykinine. L’approbation de Takhzyro repose sur les résultats de l’étude pivot HELP03, un essai clinique ayant inclus au total 125 patients âgés de 12 ans et plus atteints d’AOH.
« Après les concentrés de C1 INH dans les années 2000 et l’icatibant (Firazyr) pour le traitement des crises en 2008, on assiste donc à une nouvelle révolution avec ce traitement qui apporte une amélioration significative et considérable de la qualité de vie des patients et de la prise en charge », indique le Pr Olivier Fain de l’hôpital Saint-Antoine (AP-HP), coordinateur du Centre de référence des angio-œdèmes à kinines (CREAK).
« Il est facile d’utilisation, en sous-cutané toutes les deux semaines, et l’on peut apprendre au patient à se l’injecter lui-même comme on l’a fait pour le Firazyr », ajoute-t-il. Le médicament devrait être disponible dès le mois d’avril 2021 en pharmacie d’officine sous forme de seringue préremplie de 300 mg. En France, l’AOH concerne environ 1 500 personnes, dont 150 à 300 seraient éligibles à une prophylaxie à long terme.
D’après une visio-conférence du laboratoire Takeda
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