Le mitapivat améliore significativement le taux d’Hb et réduit le nombre de crises drépanocytaires. Cet activateur de la pyruvate kinase augmente l’affinité de l’Hb pour l’O2, diminue sa polymérisation et la falciformation des globules rouges.
Rise-up est un essai mondial de phases 2-3, qui a randomisé 79 patients de plus de 16 ans pour recevoir la molécule à 50 ou à 100 mg deux fois par jour, ou le placebo (Abs. 271). Les participants avaient une Hb comprise entre 5,5 et 10,5 g/dL, et de deux à dix crises de douleurs drépanocytaires au cours de l’année précédente.
Le critère principal (augmentation d’au moins 1 g/dL du taux d’Hb à 12 semaines) est largement atteint, chez 46,2 % du groupe 50 mg et 50 % du groupe 100 mg, vs 3,7 % sous placebo (p = 0,0003 et p = 0,0001). Le taux annualisé de crises drépanocytaires a lui aussi été notablement réduit : 0,83 et 0,51 dans le bras actif vs 1,71 sous placebo. Le mitapivat a été bien toléré, sans effet indésirable grave ni arrêt du traitement.
Ces résultats amènent à continuer l’évaluation dans la phase 3 de l’étude.
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