Très bons résultats du vutrisiran dans l’amylose cardiaque à TTR

Grevée sans traitement d’un pronostic sombre, l’amylose cardiaque à transthyrétine (TTR) bénéficie depuis peu de progrès thérapeutiques avec les stabilisateurs de la TTR (tafamidis et acoramidis). Un nouveau traitement agissant de façon différente, le vutrisisan, a donné des résultats spectaculaires dans un essai de phase 3, Helios-B.

Il s’agit d’un traitement à ARN interférent, qui agit en bloquant la synthèse hépatique de TTR et qui était jusqu’alors utilisé dans la polyneuropathie associée à l’amylose à TTR.

Dans cet essai en double aveugle versus placebo ayant inclus 655 patients (90 % de forme sauvage d’amylose à TTR et 10 % de forme génétique avec au moins une hospitalisation pour insuffisance cardiaque ou signe clinique d’insuffisance cardiaque), le traitement par vutrisiran à raison d’une injection toutes les 12 semaines pendant trois ans a permis une réduction significative du critère de jugement principal (composite de mortalité toute cause et récurrence d’événement cardiovasculaire à 36 mois) et ce, dans la population totale (OR = 0,72 ; p = 0,01) et dans celle ne prenant pas de tafamidis (OR = 0,67 ; p = 0,02).