Un médicament orphelin

EN FRANCE, une procédure de mise à disposition de médicament orphelin est en cours pour la pirfenidone, premier médicament à obtenir une autorisation de mise sur le marché européenne dans la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Le programme pivot d’essais cliniques CAPACITY (Lancet du 13 mai 2011) regroupe deux essais phase III menés en double aveugle contre placebo chez 779 malades en Australie, Europe, Amérique du nord, pendant au moins 72 semaines. Les résultats ont indiqué l’impact positif significatif sur des marqueurs clé de la fonction pulmonaire : capacité vitale forcée (CFV), distance au test de marche de 6 minutes. Une métaanalyse indépendante de trois essais phase III a montré par ailleurs une majoration de la survie sans progression et suggère un risque de décès ou de progression réduit de 30 %.

Les données des résultats préliminaires de RECAP, présentées à l’ERS 2011, montrent le maintien de la sécurité à long terme de cette molécule. Cette étude en ouvert a suivi 603 patients enrôlés précédemment dans les essais CAPACITY, l’exposition moyenne au traitement (pirfenidone 2 403 mg/J) étant alors de 2,9 ans. « Après cette période, la sécurité et la tolérance sont identiques à celles observées précédemment dans l’essai Capacity, qui a servi de comparateur », indique le Pr U. Costabel. Ainsi, 98,2 % des patients rapportent au moins un effet secondaire sur le long terme (contre 98,6 % dans l’essai Capacity) et 32,8 % ont un effet secondaire sévère (contre 32,8 % dans le premier essai). L’incidence globale d’une photosensibilisation ou d’une éruption cutanée est plus basse à long terme (20 % contre 44 % dans l’essai Capacity, où la fréquence était plus élevée sous placebo : 28,1 % versus 12,3 % sous traitement). Les experts soulignent que les effets gastro-intestinaux sont atténués par la prise du médicament (trois fois par jour) en milieu de repas. L’éviction, autant que possible, de l’exposition solaire ainsi qu’une protection permanente (vêtements, écrans) sont conseillés.

L’installation du traitement se fait à doses progressives sur environ 2 à 3 semaines pour atteindre la dose efficace qui doit être de 2 403 mg/j.

D’après une conférence de presse organisée par InterMune Europe avec les Prs U. Costabel (Allemagne) et L. Richeldi (Italie).